Coğrafik Atrofinin Güncel Tedavisi-3
Okuma:313
4- Görsel Döngü İnhibitörleri
ALK-001 (Gildeuretinol, Alkeus Pharmaceuticals), başlangıçta Stargardt hastalığı ve GA için geliştirilmiş, döteryumla zenginleştirilmiş bir A vitaminidir. Ağız yoluyla uygulanan ALK-001, vücudun kendi A vitamininin yerini alır ve teorik olarak toksik A vitamini dimer oluşumunun oluşumunu yavaşlatır. Faz 3 SAGA denemesi (NCT03845582 , n = 200) veriler beklemede olarak tamamlandı. Şirket yakın zamanda Stargardt hastalığı olan hastalar için yapılan TEASE-1 denemesine ilişkin olumlu verileri duyurdu.
A vitamini bazlı toksinlerin birikimini azaltmak için kullanılan retinol bağlayıcı proteinin oral bir antagonisti olan Tinlarebant (LBS-008, Belite Bio) , GA ve Stargardt hastalığı için klinik denemelerdedir. Faz 1 denemesi (n = 71), ilacın güvenli ve tolere edilebilir olduğunu ve günde bir kez oral uygulamanın potansiyel olarak terapötik seviyelere ulaştığını doğruladı. Faz 3 PHOENIX çalışmasına ( NCT05949593 ) yaklaşık 430 hasta kaydedilmektedir ve günde bir kez oral 5 mg tinlarebant ile GA lezyon boyutunda değişiklik oranı değerlendirilmektedir.
5- Retina Protezi
Prima Sistemi (Pixium Vision), ciddi merkezi içeren GA'da görme keskinliğini artırmak için subretinal bir mikroçipi uyaran bir retina protezidir (Bionic Vision). Avrupa'daki önemli çalışma (n = 5), hastalar sistemin yakınlaştırma özelliğini kullandığında başlangıca göre ortalama 32 ETDRS harfilik görsel kazanç elde edildiğini gösteren erken etkililik verileriyle implantın güvenli olduğunu ve iyi tolere edildiğini gösterdi. PRIMAvera çalışmasının sonuçlarının (NCT04676854 , n = 38) 2024 baharında çıkması bekleniyor.
Sonuç
JNJ-1887 (Janssen), RG6501 (OpRegen, Lineage Cell Therapeutics) ve ASP7317 (Astellas Pharma) dahil olmak üzere coğrafi atrofinin (GA) tedavisi için çeşitli gen ve hücre terapileri araştırılmaktadır. İmmünomodülasyon, GA tedavisinde en yaygın mekanizmadır ve en az beş klinik çalışma devam etmektedir. GA tedavisine yönelik yeni yaklaşımlar arasında retina protezi, antioksidanlar ve görsel döngü inhibitörleri yer almaktadır. Tüm çalışmaların nihai sonuçları için ilerleyen yıl(lar) beklenmektedir.
[Kaynaklar: 1- Alkeus Pharmaceuticals presents positive gildeuretinol trial results at American Academy of Ophthalmology, demonstrating significant slowing of retinal atrophic lesions in Stargardt disease [press release]. BioSpace. November 3, 2023. Accessed January 13, 2024. https://tinyurl.com/yqwsd2gs 2- Runner MM, Warminski JD. Treating GA: Today and Tomorrow. Retina Today. 2023; November/December: 40-42. 3. Grigg JR, Chen FK, Chen T-C, et al. A phase 1b/2 study of the safety and tolerability of tinlarebant in adolescent patients affected by Stargardt disease–15 month preliminary data. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2023;64:2597. 4. Muqit M, Mer YL, Koo LO, Holz F, Sahel J, Palanker D. Prosthetic visual acuity with the PRIMA System in patients with atrophic age-related macular degeneration at 4 years follow-up. medRxiv. 2023:2023.11.12.23298227.]
Not: Katkılarından dolayı Dr. Mehmet ÇITIRIK’a teşekkür ederiz.
Web sitesindeki bu bilgiyi, sunu ve yayınlarınızda aşağıdaki şekilde kaynak göstererek kullanabilirsiniz.
(Çıtırık M, Teke MY. Coğrafik Atrofinin Güncel Tedavisi-3. http://www.retinaclub.com/ Son Güncellenme Tarihi 01/09/2024).
